【佳学基因检测】美国初创公司重燃“人胚胎基因编辑”争议
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2018 年，中国科学家贺建奎宣布利用 CRISPR 技术编辑人类胚胎并诞下全球首例基因编辑婴儿，引发全球震动。科学界普遍认为该技术当时尚不成熟，存在安全风险，且可能涉及“基因增强”行为。随后，贺建奎被以“非法行医”罪名判处三年监禁。
如今，一家总部位于纽约的新创公司——Manhattan Genomics（曼哈顿基因组）正试图重新推动人胚胎基因编辑的讨论。公司宣称目标是通过在胚胎阶段修复有害突变，从根源上消除遗传疾病，减少人类痛苦。
多名科学家加入：聚焦疾病纠正而非“增强”
Manhattan Genomics 公布了一批“科学贡献者”，包括知名试管婴儿（IVF）专家、一名前“复活灭绝物种”公司 Colossal Biosciences 的数据科学家，以及来自美国知名灵长类研究中心的生殖生物学家。一名曾研发“三人胚胎”技术（利用三方 DNA 生成胚胎）的科学家亦为其提供咨询。
公司联合创始人 Cathy Tie（郑洁）表示，她希望推动社会接受“人胚胎基因编辑”的正当医学用途。“我们关注的是疾病矫正，而不是特性增强。”她强调，新的公司希望以公开透明的方式运作。
Tie 曾联合创立另一家基因编辑公司，旨在通过胚胎编辑创造特殊外观的宠物，但她已不再参与该项目。
关注单基因疾病：从小鼠到猴子再到人类
目前，Manhattan Genomics 尚未透露首批靶向的具体基因，但表示将优先研究那些已知与严重疾病高度相关、且易于操作的单基因突变，例如亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化与镰刀型细胞贫血等。
自 2018 年以来，CRISPR 已发展出更精确的编辑方式。公司计划对多种新型编辑技术进行安全性和有效性评估。研究将从小鼠开始，然后逐步推进至灵长类动物。人类临床试验仍预计需要多年准备，并面临美国法规限制——美国国会目前禁止 FDA 审理任何涉及“用于孕育的基因编辑胚胎”的临床申请。
科学界的谨慎乐观
参与公司顾问工作的 IVF 医生 Norbert Gleicher 表示，若技术成熟，基因编辑可能优先用于一些无法获得健康胚胎的试管婴儿患者，尤其是高龄患者：“在特定且经过严格挑选的医学指征下，我认为未来是可行的。”
公司另一位联合创始人、前 Colossal Biosciences 生物科学负责人 Eriona Hysolli 以及来自俄勒冈健康与科学大学的灵长类研究专家也将参与胚胎学研究。
Tie 表示，公司发布基因工程师职位后的 24 小时内，就收到了超过 150 份来自专业人士的申请，她认为这是科学界对胚胎编辑兴趣上升的迹象。
道德争议仍在继续
人类胚胎编辑的可遗传性意味着所有改动都将传递给未来世代，这让其在医学潜力之外，也伴随巨大伦理争议。除了“脱靶效应”会带来癌症等风险外，公众更担心技术可能被滥用于“定制婴儿”。
Manhattan Genomics 聘请了伦理学顾问，并强调项目聚焦医疗需求，但科学界认为，要获得社会信任，透明度、安全性与严格监管将是关键。
外文出处：https://www.wired.com/story/startup-edit-human-embryos-manhattan-genomics-cathy-tie/
