【佳学基因检测】基因检测实施分子导向治疗复发性和难治性儿童癌症

佳学基因为什么要探讨难治复发性儿童肿瘤

患有复发性中枢神经系统（CNS肿瘤）、神经母细胞瘤、肉瘤和其他罕见实体瘤的儿童预后较差。这项前瞻性临床试验研究了将肿瘤样本的基因组和转录组分析结果与分子肿瘤委员会（MTB）方法相结合的可行性，以便为患有复发性/难治性实体瘤的儿童做出实时治疗决策。

儿童肿瘤分子靶向治疗的验证方法：

受试者分为三个层次：层次1-复发/难治性神经母细胞瘤；层次2-复发/难治性中枢神经系统肿瘤；层次3-复发/难治性罕见实体瘤。肿瘤样本被送去进行肿瘤/正常全外显子组（WES）和肿瘤全转录组（WTS）测序，基因组数据用于多机构MTB实时治疗决策。MTB推荐的计划允许最多4种药物的组合。通过基因组测序、MTB审查和开始治疗的时间来衡量可行性。每两个周期后使用实体瘤反应评价标准（RECIST）评估反应。患者临床获益的计算方法是CR、PR、SD和NED受试者之和除以完全反应（CR）、部分反应（PR）、疾病稳定（SD）、无证据疾病（NED）和进展性疾病（PD）受试者之和。3级及以上相关和意外不良事件（AE）被制成表格进行安全性评估。

肿瘤基因检测所指导的治疗结果

共有186名符合条件的患者入组，其中144名可评估安全性，124名可评估反应。从活检到开始MTB推荐的联合治疗的平均天数为38天。所有受试者中有65%的患者获益，神经母细胞瘤受试者中有67%，中枢神经系统肿瘤受试者中有73%，罕见肿瘤受试者中有60%。该试验中使用的MTB药物的相关毒性低于预期，表明使用这种方法选择联合靶向治疗是安全的。

肿瘤基因检测研究结论

本试验证明了综合测序模型的可行性、安全性和有效性，可指导任何复发/难治性实体恶性肿瘤患者的个性化治疗。个性化治疗具有良好的耐受性，在这些经过大量预处理的群体中，临床受益率为65%，表明这种治疗策略可能是复发和难治性儿科癌症的有效选择。 试验注册：ClinicalTrials.gov，NCT02162732。于2014年6月11日进行前瞻性注册。

肿瘤基因检测临床试验关键词

中枢神经系统肿瘤；基因组测序；分子导向治疗；神经母细胞瘤；孤儿疾病；儿科肿瘤学；罕见肿瘤。

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