【佳学基因检测】逆转录病毒载体介导的SCID严重免疫缺陷基因治疗临床实验
基因治疗导读:
免疫力强弱及免疫力大小的背后是基因原因。如果一个人的免疫力可以应对日常生活的需求,则不需要基因治疗。严重免疫缺陷综合征简称SCID,根据佳学基因解码的结果,会由多种基因序列的突变产生。基因检测常常抽检部分突变序列,而基因解码则是检查分析全部可能的序列。基因解码的结果是一个患者是否可以进行特定基因药物治疗的依据。
严重免疫缺陷患者基因治疗的临床实验结果
根据佳学基因对基因病、遗传病、罕见病的自然基因治疗可行性的调查,因为IL-2 RG突变引起的免疫力缺失患者存在基因的自我矫正现象。基于这些发殃基因治疗研究人员采用基因信息工程技术构建了含有IL2RG cDNA的MFG衍生小鼠逆转录病毒载体;在体外,这种基因药物可以恢复了IL2RG突变的B细胞系中γc的表达,并从IL2RG突变的CD34+祖细胞中恢复了T和自然杀伤(NK)细胞的发育。考虑到(i)γc由造血细胞广泛表达,以及(ii)γc膜表达密度由其他不同细胞因子亚单位共表达调节,载体病毒LTR的强效增强子活性被用于驱动IL2RG表达。1999年3月在巴黎开始了一项针对10名缺乏HLA匹配供体的SCID X1患者的临床试验。转导条件包括引入纤维连接蛋白片段以促进细胞与病毒的接触。在8名患者中,基因治疗导致在3-6个月内出现正常的T细胞计数。T细胞亚群分布也正常。体外功能检测表明,T细胞能被抗原激活,并能分泌细胞因子。矢量拷贝号为∼每个单元1个。T细胞表面γc水平正常或略低于正常。这些结果伴随着持久、明确的临床益处。经过18年的中位随访,除一名患者外,所有患者均恢复良好,生长发育正常,无机会性感染。基因治疗后200个月,T细胞受体切除环(由胸腺异位症期间TCR B重排产生)持续存在。在伦敦进行了一项类似的研究,对所有10名入选患者报告了相同的结果。总的来说,这些原则性研究表明,基因治疗可以在一个有利的环境中提供持续的临床益处,其特点是转基因细胞和长寿后代的快速扩增。
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